Ορφανά φάρμακα: Εφαλτήριο της έρευνας – Λύση στις Σπάνιες Παθήσεις
Συγγραφέας Ελένη Τέντου Γράφτηκε στις ,
Τα ορφανά φάρμακα είναι σκευάσματα ειδικά σχεδιασμένα για τη διάγνωση, πρόληψη και θεραπεία σπάνιων νόσων, που είναι σοβαρές και σε πολλές περιπτώσεις απειλητικές για την ανθρώπινη ζωή και οι οποίες πριν την εμφάνιση των συγκεκριμένων φαρμάκων έμεναν αθεράπευτες και οι ασθενείς οδηγούνταν ταχύτατα είτε στο θάνατο ή διαβιούσαν με βαριές αναπηρίες και πολύ πόνο.
Τα ορφανά φάρμακα απαιτούν μακροχρόνια έρευνα, αφορούν λίγους ασθενείς αλλά μπορεί να γίνουν εφαλτήριο ανάπτυξης για την έρευνα αλλά και για την οικονομία, τόσο σε παγκόσμιο, Ευρωπαϊκό αλλά και Ελλαδικό επίπεδο.
Αξίζει να σημειωθεί ότι σύμφωνα με τις υφιστάμενες επιστημονικές γνώσεις, πέντε στους 10.000 κατοίκους της ΕΕ δηλαδή περίπου 253.000 άτομα στην ΕΕ των 27 Μελών, πάσχουν από κάποια σπάνια ασθένεια. Υπολογίζεται ότι 5.000- 8.000 διαφορετικές σπάνιες ασθένειες προσβάλλουν 6% -8% του πληθυσμού παγκόσμια, σε κάποια στιγμή της ζωής του. Αυτό αντανακλά σε, 27 – 36 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρώπη οι οποίοι δυνητικά μπορεί να έχουν προσβληθεί ή πρόκειται να προσβληθούν από μια σπάνια ασθένεια ενώ πέντε νέες ασθένειες περιγράφονται κάθε εβδομάδα στα ιατρικά έγγραφα. Η αδυναμία που υφίσταται εδώ, είναι ότι οι περισσότερες από αυτές τις σπάνιες ασθένειες δεν είναι αναγνωρίσιμες και κατά συνέπεια πολλοί πάσχοντες μπορεί να χάσουν τη ζωή τους χωρίς να είμαστε σε θέση να κωδικοποιήσουμε την ασθένεια πίσω από αυτή την απώλεια της ανθρώπινης ζωής.
Τα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι πάσχοντες από σπάνιες παθήσεις είναι κοινά και αφορούν κυρίως στην εξαιρετικά καθυστερημένη ή λανθασμένη διάγνωσης και στην ελλιπή ενημέρωση και στήριξη στην καθημερινότητά τους, εξαιτίας του γεγονότος ότι δεν υπάρχει θεσμοθετημένη υποστήριξη και υποδομή.
Στο μεγάλο αγώνα για την ευαισθητοποίηση της ιατρικής κοινότητας, του κοινού αλλά και των κυβερνητικών αρχών για τις σπάνιες παθήσεις και το σημαντικό ρόλο των ορφανών φαρμάκων σ’ αυτές έχουν ενταχθεί οι ομάδες και σύνδεσμοι ασθενών με σπάνιες παθήσεις, οι φαρμακευτικές εταιρείες που αναπτύσσουν εξιδανικευμένη έρευνα στο πεδίο των σπάνιων παθήσεων αλλά και ολόκληρη η επιστημονική κοινότητα που ασχολείται με αυτές.
Ως Διευθύνουσα Σύμβουλος της Actelion, μπορώ να σας διαβεβαιώσω ότι η εταιρεία μας, από την ίδρυσή της έως και σήμερα στηρίζει και συνεργάζεται στενά με όλους τους εμπλεκόμενους φορείς για τις σπάνιες παθήσεις και τα ορφανά φάρμακα, με στόχο:
• Την περαιτέρω χρηματοδότηση ερευνών για πιθανές θεραπείες
• Την μεγαλύτερη ενίσχυση των εταιρικών σχέσεων και δεσμών με τους βασικούς ενδιαφερομένους (ερευνητές, ιατρική κοινότητα και βιοφαρμακευτική βιομηχανία).
• Την πρόσβαση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις στις διαθέσιμες θεραπείες.
• Τη διάδοση πληροφοριών σχετικά με τις σπάνιες ασθένειες, μέσω δημοσιεύσεων, δικτυακών τόπων και άλλων μέσων μαζικής ενημέρωσης.
Ευτυχώς, ο Ευρωπαϊκός Κανονισμός για τα Ορφανά Φάρμακα έχει χαράξει ήδη μια προδιαγεγραμμένη πορεία και μπορούμε με ασφάλεια πλέον να πούμε ότι αυτή συγκαταλέγεται στις πιο επιτυχημένες πολιτικές της ΕΕ για την υγεία.
Από την έκδοσή του το 2000 έως σήμερα, έχουν λάβει έγκριση 59 θεραπείες που έχουν χαρακτηριστεί ως «ορφανά φάρμακα» , ενώ στην περίοδο αυτής της δεκαετίας περισσότεροι από 630 ερευνητικά πρωτόκολλα έχουν κατατεθεί στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων που αφορούν σε κλινική έρευνα «ορφανών φαρμάκων». Να επισημάνω ότι, η φαρμακευτική έρευνα και ανάπτυξη ενός ορφανού σκευάσματος απαιτεί 10-12 χρόνια, αλλά υπολογίζεται ότι τα οφέλη από την εφαρμογή του Ευρωπαϊκού Κανονισμού για τα Ορφανά Φάρμακα, θα αποφέρουν μεγαλύτερο και αποτελεσματικότερο αντίκτυπο στα επόμενα χρόνια.
Αναμένεται, ότι κάθε έτος, περίπου 10 από αυτά τα πρωτόκολλα μπορεί να καρποφορήσουν κάποια νέα φαρμακευτική θεραπεία στο πεδίο των σπανίων παθήσεων.
Στην Ελλάδα, δεν είναι διαθέσιμα στην Ελληνική αγορά όλα τα παραπάνω εγκεκριμένα φάρμακα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, από τους ίδιους τους Κατόχους των Αδειών Κυκλοφορίας. Συνήθως τα φάρμακα αυτά αναπτύσσονται από μικρομεσαίες επιχειρήσεις στον χώρο της φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας και η έναρξη της δραστηριοποίησης αυτών στη χώρα μας πολλές φορές δεν τυγχάνει θετικής έκβασης. Η έλλειψη ειδικού πλαισίου για την κυκλοφορία και τη διάθεση των «ορφανών φαρμάκων», δημιουργεί αναστολές σε πολλές εταιρείες με αποτέλεσμα να μην έχουν παρουσία στην Ελληνική αγορά.
Παρότι ωστόσο οι εταιρείες αυτές απουσιάζουν από την Ελλάδα, κάποια φάρμακα μπορεί να διατίθενται στους έλληνες ασθενείς και να καλύπτονται από τους Φορείς Κοινωνικής Ασφάλισης. Αυτό μπορεί να συμβεί με την «έκτακτη εισαγωγή» αυτών των ορφανών φαρμάκων από το Ινστιτούτο Φαρμακευτικής έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ). Σήμερα περισσότερα από 10 ορφανά φάρμακα εγκεκριμένα στην ΕΕ, εισάγονται στην Ελλάδα με αυτό το μοντέλο, από το οποίο προκύπτουν θετικά οφέλη αλλά και αρνητικά για τη χώρα μας.
Θετικό είναι το γεγονός ότι ο ‘Έλληνας ασθενής που πάσχει από κάποια σπάνια ασθένεια, έστω και με καθυστερήσεις λόγω της γραφειοκρατικής διαδικασίας, μπορεί να έχει πρόσβαση στη θεραπεία με «ορφανό φάρμακο». Αναμφίβολα, αυτό καταδεικνύει την ευαισθησία της Πολιτείας και των Αρχών Υγείας στη φροντίδα αυτών των «ευαίσθητων ομάδων» ασθενών.
Από την άλλη πλευρά, για τους Φορείς Κοινωνικής Ασφάλισης το κόστος είναι πολλαπλάσιο, με τη διαμεσολάβηση τρίτων για την εισαγωγή και τα προστιθέμενα ποσοστά κέρδους ανά περίπτωση. Πέραν όμως της υψηλότερης τιμής που προκύπτουν από το μοντέλο της «έκτακτης εισαγωγής» των ορφανών φαρμάκων, το Κράτος έχει σημαντικές απώλειες από φορολογικές και ασφαλιστικές εισφορές αλλά και εισφορές από rebate, αφού οι Κάτοχοι της Κυκλοφορίας δεν δραστηριοποιούνται στην Ελλάδα. Σκεφθείτε λοιπόν, το θετικό αντίκτυπο στην οικονομία της Ελλάδας, εάν όλες αυτές οι φαρμακευτικές επιχειρήσεις που δεν βρίσκονται σήμερα στη χώρα μας, αντιληφθούν ότι η Ελλάδα μπορεί να τους παρέχει εκείνο το σταθερό επιχειρηματικό πλαίσιο για την ανάπτυξή τους, με θεσμοθετημένο πλαίσιο για την κυκλοφορία των «ορφανών φαρμάκων».
Τα οφέλη για το Κράτος, την Πολιτεία και τους ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις θα είναι πολλαπλά. Πρώτον, το κόστος για τη θεραπεία με αυτά τα «ορφανά φάρμακα» θα είναι κατά πολύ χαμηλότερο για τους Φορείς Κοινωνικής Ασφάλισης, αφού θα βασίζεται σε αυτά που ισχύουν στη χώρα μας αναφορικά με την τιμολόγηση και βεβαίως εξανεμίζονται τα κέρδη των «τρίτων».
Επιπλέον, το Κράτος θα αποκομίζει σταθερά έσοδα από ασφαλιστικές, φορολογικές εισφορές και πληρωμή του rebate, από τις πωλήσεις αυτών των φαρμάκων.
Καθόλου αμελητέο για τους καιρούς που διανύουμε, το γεγονός ότι η έλευση και η δραστηριοποίηση αυτών των εταιρειών που είναι οι κάτοχοι κυκλοφορίας θα οδηγήσει σε πρόσληψη και απασχόληση ανθρώπινου δυναμικού που κατά κανόνα είναι υψηλής εξειδίκευσης και επιστημονικής κατάρτισης. Ως χώρα σήμερα, έχουμε υψίστη ανάγκη της δραστηριοποίησης μικρών, μεσαίων ή μεγαλύτερων εταιρειών που πρεσβεύουν καινοτομία και μπορούν να συνεισφέρουν παραγωγικά στην οικονομία της Ελλάδος μαζί με τις εταιρείες που ήδη βρίσκονται στον τόπο μας.
Ειδικότερα, αυτού του τύπου φαρμακευτικές εταιρείες που τα φάρμακά τους αποτελούν προϊόντα υψηλής καινοτομίας, πρέπει να επιβραβεύονται και να δίνονται εκείνα τα κίνητρα για την παραμονή τους και συνέχιση της δραστηριοποίησής τους.
Τέλος, το πιό σημαντικό όφελος θα το αποκομίσει ο Έλληνας ασθενής που πάσχει από σπάνια πάθηση και θα μπορεί να έχει άμεση και ισότιμη πρόσβαση στη θεραπεία με «ορφανό φάρμακο», με τους υπόλοιπους ασθενείς, αφού το φάρμακο θα βρίσκεται στην Ελληνική αγορά.
Σήμερα, η διάθεση των ορφανών φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις γίνεται είτε από τα δημόσια νοσοκομεία και τα νοσοκομειακά φαρμακεία είτε από τα ιδιωτικά φαρμακεία για εκείνα τα φάρμακα που συμπεριλαμβάνονται στον Κατάλογο φαρμάκων του Νόμου 3816 και το κόστος καλύπτεται από τους Φορείς Κοινωνικής Ασφάλισης.
Αξίζει να σημειωθεί, ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες πωλούν τα «ορφανά φάρμακα» και όλα εκείνα που ανήκουν στον Ν.3816 μόνο σε Νοσοκομειακή τιμή – που είναι η χαμηλότερη τιμή για την Ελλάδα – και όλοι οι υπόλοιποι εμπλεκόμενοι στη διανομή, χονδρέμποροι και ιδιωτικά φαρμακεία – έχουν κατά πολύ μειωμένα ποσοστά κέρδους σε αυτά τα φάρμακα γεγονός αυτό είναι πολύ σημαντικό και καταδεικνύει τη θέληση όλων των φορέων – Πολιτείας,
Φαρμακευτικών Εταιρειών φαρμακαποθηκών και ιδιωτικών φαρμακείων- να διευκολυνθούν ακόμη περισσότερο τους ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις στο να έχουν άμεση και εύκολη πρόσβαση στην προμήθεια των »ορφανών φαρμάκων».
Μπορεί ωστόσο κάποια από τα «Ορφανά Φάρμακα» να είναι ενταγμένα στον Κατάλογο φαρμάκων του Νόμου 3816 (89 φάρμακα υψηλού κόστους) , κάποια άλλα όμως παραμένουν εκτός. Γι’ αυτό είναι πολύ σημαντικό βήμα, είτε η επέκταση του παραπάνω Καταλόγου είτε η δημιουργία Αυτόνομης λίστας μόνο με τα Ορφανά Φάρμακα, για την οποία θα ισχύει ειδικό καθεστώς τιμολόγησης , ειδικά ποσοστά κέρδους στους εμπλεκόμενους στο κανάλι διανομής και a-priori ασφαλιστικής κάλυψης για τις εγκεκριμένες ενδείξεις αυτών των «ορφανών φαρμάκων».
Η πρώτη εκτίμηση, δείχνει ότι η παραπάνω διεύρυνση του Καταλόγου του Νόμου 3816 και η δημιουργία αυτόνομης λίστας Ορφανών Φαρμάκων, μπορεί να συντελέσει στη μείωση της φαρμακευτικής δαπάνης των ασφαλιστικών ταμείων κατά 25% μέσο όρο αφού όλοι οι εμπλεκόμενοι στην εφοδιαστική αλυσίδα μειώνουν σημαντικά το κόστος τους.
Είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι η πολιτεία και ειδικότερα οι υπεύθυνοι για τη διαμόρφωση της πολιτικής δείχνουν διάθεση να σκύψουν με ενδιαφέρον στο ζήτημα, προκειμένου να θεσπίσει και η χώρα μας ένα Εθνικό πλαίσιο κυκλοφορίας για τα ορφανά φάρμακα αντάξιο των άλλων Ευρωπαϊκών χωρών, να ενθαρρυνθεί η επιχειρηματικότητα των εταιρειών αυτών και να επιβραβευθεί η καινοτομία,και τέλος να ενισχυθεί η πρόσβαση στη θεραπεία καθώς και η φροντίδα των ατόμων με σπάνιες παθήσεις, με όφελος τη Δημόσια Υγεία.
