Χρόνια Αυτοάνοση (Ιδιοπαθής) Θρομβοπενική Πορφύρα
Συγγραφέας iator Γράφτηκε στις ,
Η Χρόνια Αυτοάνοση (Ιδιοπαθής) Θρομβοπενική Πορφύρα (ITP) αποτελεί αιματολογική διαταραχή, η οποία προκαλείται από αυξημένη καταστροφή και μειωμένη παραγωγή αιμοπεταλίων, που οδηγεί σε θρομβοπενία (χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων).
Σημαντικά στοιχεία για την θρομβοπενία
– Τα αιμοπετάλια ή «θρομβοκύτταρα» αναπτύσσονται στο μυελό των οστών και η ανάπτυξή τους εξαρτάται από πολλούς παράγοντες, συμπεριλαμβανομένης της θρομβοποιητίνης (TPO). Η θρομβοποιητίνη συνδέεται με τον συγκεκριμένο υποδοχέα στην επιφάνεια των ειδικών κυττάρων του μυελού των οστών που ονομάζονται ‘μεγακαρυοκύτταρα’, και οδηγούν στην ανάπτυξη των αιμοπεταλίων και την κυκλοφορία τους στο αίμα.
– Οι υγιείς άνθρωποι συνήθως έχουν 150.000 – 400.000 αιμοπετάλια ανά μL αίματος.
– Όταν ο αριθμός των αιμοπεταλίων μειώνεται σε λιγότερο από 50.000 ανά μL μπορεί να προκληθεί αιμορραγία, ενώ όταν ο αριθμός των αιμοπεταλίων μειωθεί σε λιγότερο από 20.000 ανά μL μπορεί να προκληθεί σοβαρότατη αυτόματη αιμορραγία.
Συχνότητα Εμφάνισης
H ITP υπολογίζεται ότι προσβάλλει μεταξύ 1 και 4 άτομα ανά 10.000 που ζουν στην ΕΕ, που αντιστοιχεί σε 50.000 με 199.000 ασθενείς.
Συμπτώματα και επίπτωση στην ποιότητα ζωής
Τα αιμοπετάλια διαδραματίζουν ουσιαστικό ρόλο στην φυσιολογική πήξη του αίματος, επομένως οι ασθενείς με ITP διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο αυτόματης αιμορραγίας, μπορεί να αναπτύσσουν μώλωπες, να παρουσιάζουν ρινικές αιμορραγίες ή αιμορραγίες των ούλων, να έχουν αίμα στα ούρα ή στα κόπρανα, να έχουν υπερβολικά έντονη εμμηνόρροια ή να παρουσιάζουν άλλους τύπους αιμορραγίας που είναι δύσκολο να σταματήσουν. Αν και συμβαίνει πολύ σπάνια, ενδέχεται επίσης να παρουσιασθεί ενδοκρανιακή αιμορραγία ή αιμορραγία στην γαστρεντερική οδό, που μπορεί να αποβεί θανατηφόρος. Η ποιότητα ζωής των ασθενών με χρόνια ITP επηρεάζεται αρνητικά, με το φόβο της αιμορραγίας να περιορίζει τις καθημερινές δραστηριότητες των ασθενών. Η κόπωση και η κατάθλιψη συνδέονται επίσης συχνά με τη νόσο.
Διάγνωση
Η διάγνωση της ITP βασίζεται στο ιατρικό ιστορικό του ασθενούς, τη φυσική εξέταση, σειρά εξετάσεων αίματος και σε ορισμένες περιπτώσεις εξέταση του μυελού των οστών. Ο μοναδικός σημαντικός δείκτης για την ITP είναι ο χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων, ενώ επίσης ουσιώδης είναι η τεκμηρίωση ότι τα χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων δεν είναι δευτερογενής επίπτωση άλλης νόσου ή αποτέλεσμα λήψης φαρμάκων για άλλη νόσο. Εξετάσεις μυελού των οστών μπορούν να πραγματοποιηθούν για να εξακριβώσουν αν ο ασθενής παράγει αιμοπετάλια, ενώ επίσης οι ασθενείς μπορεί να ελεγχθούν για αυτό-παραγόμενα αντισώματα τα οποία επιτίθενται στα αιμοπετάλια. Σε ήπιες περιπτώσεις, όπου υπάρχει μικρή αιμορραγία ή πρήξιμο, η ITP μπορεί να διαγνωστεί μόνο με την εξακρίβωση του χαμηλού αριθμού των αιμοπεταλίων και αποκλείοντας όλες τις άλλες πιθανές αιτίες για αυτόν.
Θεραπευτική Αντιμετώπιση
Η θεραπείες για την αντιμετώπιση της ITP εμπίπτουν στις εξής κατηγορίες: κορτικοστεροειδή και ανοσοσφαιρίνες, άλλα ανοσοκατασταλτικά, σπληνεκτομή, μετάγγιση αιμοπεταλίων, μονοκλωνικά αντισώματα και αγωνιστές του υποδοχέα της θρομβοποιητίνης (TPO receptor agonists).
Οι παραδοσιακές θεραπείες στοχεύουν στη μείωση της δραστηριότητας του ανοσοποιητικού συστήματος του οργανισμού. Ωστόσο νεότερες θεραπείες όπως οι ανταγωνιστές TPO (receptor agonists) επικεντρώνονται στην παραγωγή αιμοπεταλίων.
Στη διαθέσιμη φαρμακευτική φαρέτρα για την αντιμετώπιση της ITP, συμμετέχει και η GSK με ένα ορφανό φάρμακο.
References
– Gernsheimer T. Epidemiology and pathophysiology of immune thrombocytopenic purpura. Eur J Haematol Suppl 2008; 69: 3–8
– NLM. National Library of Medicines: Medical Encyclopedia – Platelet Count. www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/003647.htm. Accessed November 2009.
– Cines DB, Blanchette VS. Immune thrombocytopenic purpura. N Engl J Med 2002; 346: 995-1008.
– EMEA. Committee for Orphan Medicinal Products. Public summary of positive opinion for orphan designation of eltrombopag olamine for the treatment of idiopathic thrombocytopenic purpura, 2009: 1-4.
– Yilmaz S, Demircioglu F, Turker M, Oren H, Cakmakci H, Irken G. An extremely uncommon complication of ITP: spontaneous rupture of an ovarian follicle cyst and massive intra-abdominal bleeding. J Pediatr Hematol Oncol. 2006; 28: 755-56.
– National Heart, Lung and Blood Institute: Disease and Conditions Index. www.nhlbi.nih.gov/health/dci/Diseases/Itp/ITP_WhatIs.html. Accessed November 2009.
– Mathias SD, Gao SK, Miller KL, Cella D, Snyder C, A. W. Impact of chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) on health-related quality of life: conceptual model starting with the patient perspective. Health Qual Life Outcomes. 2008;6:13.
– Platelet Disorder Support Association (PDSA): About ITP. www.pdsa.org/about-itp.html Accessed November 2009.
http://www.glaxosmithkline.gr/
