Δρόμος θεραπείας, δρόμος ελευθερίας
Συγγραφέας iator Γράφτηκε στις ,
“40 χώρες- 2.500 ασθενείς- Ένας σκοπός: Ελευθερία από τη ΧΜΛ”
“Παγκόσμιο πρωτοποριακό πρόγραμμα με στόχο την ύφεση της ΧΜΛ χωρίς φαρμακευτική αγωγή”
Η συνεχής και άοκνη έρευνα πάνω στη Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία (ΧΜΛ) έχουν μετατρέψει την τελευταία από μια θανάσιμη ασθένεια σε μια χρόνια νόσο. Αν επιστήμη σημαίνει, μεταξύ άλλων, να οραματίζεσαι το ανέφικτο, τότε η έρευνα για τη ΧΜΛ βρίσκεται στην αιχμή της επιστημονικής δραστηριότητας, δεδομένου ότι την καθοδηγεί το όραμα για απελευθέρωση των ασθενών από τη νόσο. Η δυνατότητα αυτή εξετάζεται μέσα από ένα πρωτοποριακό πρόγραμμα κλινικών δοκιμών το οποίο περιγράφεται από την έννοια «ύφεση χωρίς θεραπεία» (treatment-free remission).
Πρόκειται για ένα φιλόδοξο ερευνητικό πρόγραμμα το οποίο θα «τρέξει» σε περισσότερες από 40 χώρες και θα συμπεριλάβει περισσότερους από 2.500 ασθενείς. Το όνομα του προγράμματος αποκαλύπτει τους στόχους του: Σύμφωνα με τις τρέχουσες εκτιμήσεις των ερευνητών, με το τέλος του «Path to Cure» ή «Δρόμου προς τη Θεραπεία» 1.000 περίπου ασθενείς θα επιχειρήσουν να διακόψουν τη σχετική αγωγή και να ζήσουν χωρίς τη θεραπεία. Η Ελλάδα θα συμμετάσχει στην έρευνα με 15 κέντρα διεξαγωγής των σχετικών μελετών: το πρώτο εξ αυτών είναι ήδη γεγονός από τον περασμένο Ιούνιο, ενώ η διαδικασία επιλογής των ασθενών θα αρχίσει εντός του τρέχοντος μηνός (Σεπτέμβριος 2013).
Η επιτυχία της έρευνας κρύβεται πίσω από μια παράμετρο που ονομάζεται μοριακή ανταπόκριση. Η επίτευξη βαθιάς μοριακής ανταπόκρισης σχετίζεται με χαμηλά επίπεδα της νόσου, σχεδόν μη ανιχνεύσιμα. Η ουσία που είναι υπεύθυνη για αυτό το αποτέλεσμα ονομάζεται νιλοτινίβη (nilotinib). Σχετικές κλινικές δοκιμές έχουν δείξει ότι η χορήγηση νιλοτινίβης προκαλεί την επίτευξη και διατήρηση βαθύτερης μοριακής ανταπόκρισης (σε σύγκριση με την μέχρι πρότινος χρησιμοποιούμενη ιματινίβη-imatinib), δημιουργώντας με αυτόν τον τρόπο προϋποθέσεις επιβίωσης χωρίς θεραπεία. Το επίπεδο μοριακής ανταπόκρισης που επιτρέπει μια τέτοια εξέλιξη είναι το 4.5: σε κανέναν ασθενή με αυτή τη μοριακή ανταπόκριση δεν παρατηρήθηκε εξέλιξη της νόσου.
Η τιμή αυτή αντιστοιχεί σε μη ανιχνεύσιμα επίπεδα της πρωτεΐνης τυροσινικής κινάσης Bcr-Abl, ενός ελαττωματικού ενζύμου που είναι υπεύθυνο για τη ΧΜΛ θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας.
Στο πλαίσιο του εν λόγω ερευνητικού προγράμματος, τρεις κλινικές μελέτες βρίσκονται σε εξέλιξη:
- Η ENESTfeedom: αφορά ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα ΧΜΛ, που ακολουθούν θεραπεία με νιλοτινίβη για τουλάχιστον 2 έτη πριν την έναρξη της μελέτης
- Η ENESTpath: αφορά ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα ΧΜΛ, που ακολουθούν θεραπεία με ιματινίβη για τουλάχιστον 2 έτη και πρόκειται να περάσουν στη θεραπεία με νιλοτινίβη εντός της μελέτης
- Η ENESTstop: αφορά ασθενείς οι οποίοι, μετά τη διάγνωση της ΧΜΛ, ξεκίνησαν θεραπεία με ιματινίβη, πέρασαν στη συνέχεια σε θεραπεία με νιλοτινίβη στην οποία και παραμένουν για τουλάχιστον 2 έτη
Στους επόμενους 12-15 μήνες, περίπου 30 ασθενείς στη χώρα μας θα περπατήσουν τον «Δρόμο προς τη Θεραπεία» βαδίζοντας προς αυτό που για πολλούς από εμάς μοιάζει σχεδόν αυτονόητο: την υγεία και την ελευθερία.
