Θετικά τα νέα για τους παιδιατρικούς ασθενείς με νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα!

Συγγραφέας iatorκλείσιμοΣυγγραφέας: iator Όνομα: Ιάτωρ
Email: info@iator.gr
Site: http://www.iator.gr
Site 2: http://www.iator.biz

Πληροφορίες: Ιάτωρ "ο γιατρός, θεραπευτής" Διαδικτυακό Περιοδικό ΥγείαςΠροβολή άρθρων του συγγραφέα Γράφτηκε στις 31 Οκτωβρίου 2017,

Το adalimumab της AbbVie έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με χρόνια μη λοιμώδη πρόσθια ραγοειδίτιδα.

• • Η απόφαση αυτή καθιστά το adalimumab τη μοναδική εγκεκριμένη βιολογική θεραπευτική επιλογή στην Ευρωπαϊκή Ένωση για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με χρόνια μη λοιμώδη πρόσθια ραγοειδίτιδα που εμφανίζουν ανεπαρκή ανταπόκριση στη συμβατική θεραπεία

• Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης SYCAMORE, μιας ανεξάρτητης κλινικής μελέτης, η οποία έδειξε ότι το adalimumab σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη επιβράδυνε σημαντικά το χρόνο που μεσολαβεί έως την αποτυχία της θεραπείας σε σχέση με τη μεθοτρεξάτη σε συνδυασμό με εικονικό φάρμακο σε παιδιά με ενεργή ραγοειδίτιδα που σχετίζεται με νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα¹
• Η νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα είναι η πιο συχνή συστηματική νόσος που σχετίζεται με μη λοιμώδη ραγοειδίτιδα σε παιδιά αφορά πάνω από 75% των περιπτώσεων παιδιατρικής πρόσθιας ραγοειδίτιδας²

Η βιοφαρμακευτική εταιρεία AbbVie ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (Ε.Ε) ενέκρινε το adalimumab για τη θεραπεία της χρόνιας μη λοιμώδους πρόσθιας ραγοειδίτιδας σε παιδιατρικούς ασθενείς από την ηλικία των δύο ετών, οι οποίοι εμφάνισαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή μη ανεκτικότητα στη συμβατική θεραπεία, ή για ασθενείς για τους οποίους η συμβατική θεραπεία δεν ενδείκνυται. Το adalimumab είναι επί του παρόντος η μοναδική εγκεκριμένη βιολογική θεραπευτική επιλογή για τη χρόνια μη λοιμώδη πρόσθια ραγοειδίτιδα σε παιδιά ηλικίας δύο ετών και άνω στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

«Η έγκριση αυτή αποτελεί ορόσημο για τους παιδιατρικούς ασθενείς με ραγοειδίτιδα και όσους τους φροντίζουν καθώς δεν είχαν καμία άλλη βιολογική θεραπευτική επιλογή στη διάθεσή τους έως τώρα», δήλωσε η κα. Τίνα Ανταχοπούλου Ιατρική Διευθύντρια της AbbVie Ελλάδος. «Η επέκταση των ενδείξεων του adalimumab επιβεβαιώνει περαιτέρω και τη δέσμευση της AbbVie για την κάλυψη των αναγκών, τόσο των ενηλίκων, όσο και των παιδιατρικών ασθενών που ζουν με σοβαρά ανοσοδιαμεσολαβούμενα φλεγμονώδη νοσήματα και για τους οποίους δεν υπάρχει αυτή τη στιγμή θεραπεία».

Η ραγοειδίτιδα είναι μια νόσος που χαρακτηρίζεται από φλεγμονή του ραγοειδούς χιτώνα, ο οποίος περιλαμβάνει την ίριδα, τον χοριοειδή χιτώνα και το ακτινωτό σώμα του οφθαλμού.³ Εάν δεν χορηγηθεί θεραπεία, μπορεί να οδηγήσει σε απώλεια της όρασης, μεταξύ άλλων σε καταρράκτη, γλαύκωμα και κυστοειδές οίδημα της ωχράς κηλίδας.^4,5 Εκτιμάται ότι σοβαρή απώλεια όρασης εμφανίζεται στο 25% – 30% των περιπτώσεων παιδιατρικής ραγοειδίτιδας, καθιστώντας την έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία απαραίτητες για τη διατήρηση της όρασης σε παιδιά που πάσχουν από την ασθένεια. ^4,6 Η Νεανική Ιδιοπαθής Αρθρίτιδα (ΝΙΑ) είναι η πιο συχνή συστηματική νόσος που σχετίζεται με ραγοειδίτιδα σε παιδιά και αποτελεί πάνω από το 75% των περιπτώσεων παιδιατρικής πρόσθιας ραγοειδίτιδας.²

“Η ραγοειδίτιδα στην παιδική ηλικία είναι μια πάθηση που προκαλεί σοβαρή αναπηρία και μπορεί δυνητικά να προκαλέσει τύφλωση, συνεπώς οι προκλήσεις που αντιμετωπίζουν τα παιδιά και όσοι τα φροντίζουν ενδέχεται να είναι τεράστιες», δήλωσε ο Καθηγητής κ. Χρήστος Καλογερόπουλος, Καθηγητής Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου Ιωαννίνων και Πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας για τη Μελέτη των Οφθαλμικών Φλεγμονών και Λοιμώξεων (ΕΕΜΟΦΛ). «Η μελέτη SYCAMORE, με κύριο ερευνητή τον Καθηγητή κ. Athimalaipet Ramanan, παιδορευματολόγο στο University Hospitals Bristol NHS Trust, έδειξε ότι το adalimumab σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη επιβράδυνε σημαντικά το χρόνο έως την αποτυχία της θεραπείας σε σχέση με τη μεθοτρεξάτη σε συνδυασμό με εικονικό φάρμακο στα παιδιά με Νεανική Ιδιοπαθή Αρθρίτιδα και ραγοειδίτιδα. Τα αποτελέσματα αυτά δείχνουν ότι το adalimumab έχει τη δυνατότητα να βοηθήσει πολλά παιδιά, στα οποία οι συμβατικές θεραπείες απέτυχαν, να διατηρήσουν την όρασή τους από οφθαλμικές επιπλοκές που σχετίζονται με τη χρόνια μη λοιμώδη πρόσθια ραγοειδίτιδα»”

Η κλινική μελέτη SYCAMORE είναι μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη για την κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του adalimumab σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη, έναντι της μεθοτρεξάτης σε συνδυασμό με εικονικό φάρμακο για τη θεραπεία της ενεργού ραγοειδίτιδας που σχετίζεται με ΝΙΑ. Χορηγός της μελέτης ήταν το University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust και το συντονισμό είχε το Ερευνητικό Κέντρο Κλινικών Μελετών του Πανεπιστημίου του Λίβερπουλ. Η Ανεξάρτητη Επιτροπή Παρακολούθησης και Ασφάλειας Δεδομένων (IDSMC) συνέστησε την άρση του τυφλού της μελέτης σε πρώιμο στάδιο, όταν παρατηρήθηκε ότι σε 90 τυχαιοποιημένους ασθενείς με ενεργό ραγοειδίτιδα, που σχετίζεται με ΝΙΑ, το adalimumab σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη ήταν πιο αποτελεσματική θεραπεία για τον έλεγχο της οφθαλμικής φλεγμονής και σχετιζόταν με σημαντικά χαμηλότερα ποσοστά αποτυχίας της θεραπείας, όπως ορίστηκαν σύμφωνα με αρκετά κριτήρια, συμπεριλαμβανομένων πολλαπλών συνιστωσών  εενδοφθάλμιας φλεγμονής, σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.¹

Σχετικά με τη μελέτη SYCAMORE¹

Χορηγός της κλινικής μελέτης SYCAMORE ήταν το University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust και συντονιστής το Ερευνητικό Κέντρο Κλινικών Μελετών του Πανεπιστημίου του Λίβερπουλ. Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε με κονδύλια από το Πρόγραμμα Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας του Εθνικού Ινστιτούτου Υγειονομικής Έρευνας (National Institute for Health Research Health Technology Assessment Programme) και το Arthritis Research UK.

Στην εν λόγω πολυκεντρική, διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη μελέτη ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, οι ερευνητές αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του adalimumab σε παιδιά και εφήβους δύο ετών και άνω με ενεργό ραγοειδίτιδα που σχετίζεται με ΝΙΑ. Ασθενείς που έπαιρναν σταθερή δόση μεθοτρεξάτης τυχαιοποιήθηκαν σε ποσοστό 2:1 ώστε να λάβουν είτε adalimumab (σε δόσεις 20 mg ή 40 mg, ανάλογα με το σωματικό βάρος) είτε εικονικό φάρμακο, με υποδόρια  χορήγηση κάθε δύο εβδομάδες. Οι ασθενείς συνέχισαν το σχήμα της μελέτης έως την αστοχία της θεραπείας ή την πάροδο 18 μηνών. Συμπεριλαμβανομένης μιας περιόδου 6 μηνών με χορήγηση φαρμάκου εκτός μελέτης, ακολούθησε παρακολούθηση έως δύο χρόνια μετά την τυχαιοποίηση. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν ο χρόνος έως την αποτυχία της θεραπείας, που ορίστηκε ως η επίτευξη τουλάχιστον ενός εκ των παρακάτω κριτηρίων: πολλαπλές συνιστώσες ενδοφθάλμιας φλεγμονής, επιδείνωση ή εμφάνιση οφθαλμικών συνοδών νοσημάτων, χρήση συγχορηγούμενων φαρμάκων που δεν επιτρέπονταν ή δεν ακολουθούσαν τα προκαθορισμένα κριτήρια, και αναστολή της θεραπείας για παρατεταμένο χρονικό διάστημα.

Τα αποτελέσματα της μελέτης κατέδειξαν ότι η προσθήκη adalimumab στη μεθοτρεξάτη επιβράδυνε σημαντικά το χρόνο έως την αστοχία της θεραπείας σε σχέση με το εικονικό φάρμακο και τα προκαθορισμένα κριτήρια διακοπής καλύφθηκαν μετά την ένταξη 90 εκ των 114 ασθενών. Οι ερευνητές παρατήρησαν 16 αποτυχίες της θεραπείας σε 60 ασθενείς (27%) στην ομάδα του adalimumab έναντι 18 αποτυχιών της θεραπείας σε 30 ασθενείς (60%) στην ομάδα εικονικού φαρμάκου (λόγος κινδύνου, 0,25· 95% διάστημα εμπιστοσύνης [CI], 0,12 έως 0,49· P<0.0001 [προκαθορισμένο όριο διακοπής]). Ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν πιο συχνά σε ασθενείς που λάμβαναν adalimumab έναντι αυτών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο (10,07 συμβάντα ανά Ασθένο-έτος [95% CI, 9,26 έως 10,89] έναντι 6,51 συμβάντων ανά Ασθένο-έτος [95% CI, 5,26 έως 7,77]), και το ίδιο ίσχυε και για σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (0,29 συμβάντα ανά Ασθένο-έτος [95% CI, 0,15 έως 0,43] έναντι 0,19 συμβάντων ανά Ασθένο-έτος [95% CI, 0,00 έως 0,40]).

Θεραπευτικές ενδείξεις του adalimumab στην ΕΕ⁷

Το adalimumab εγκρίθηκε για πρώτη φορά πριν από 14 έτη και κυκλοφορεί σε περισσότερες από 90 χώρες. Επί του παρόντος, χρησιμοποιείται για τη θεραπεία περισσότερων από 1.000.000 ασθενών σε ολόκληρο τον κόσμο για 14 διεθνώς εγκεκριμένες ενδείξεις. ^7,8,9

Το adalimumab έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργού ρευματοειδούς αρθρίτιδας, της σοβαρής, ενεργού και εξελισσόμενης ρευματοειδούς αρθρίτιδας, της σοβαρής ενεργού αγκυλοποιητικής σπονδυλίτιδας, της σοβαρής αξονικής σπονδυλαρθρίτιδας χωρίς ακτινολογικά ευρήματα αγκυλοποιητικής σπονδυλίτιδας, της μέτριας έως σοβαρής χρόνιας ψωρίασης κατά πλάκας, της ενεργού και εξελισσόμενης ψωριασικής αρθρίτιδας, της μέτριας έως σοβαρής ενεργού νόσου του Crohn, της μέτριας έως σοβαρής ενεργού ελκώδους κολίτιδας και της μη-λοιμώδους ενδιάμεσης, οπίσθιας ραγοειδίτιδας και πανραγοειδίτιδας σε ενήλικες ασθενείς. Το adalimumab έχει λάβει έγκριση, επίσης, για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργού διαπυητικής ιδρωταδενίτιδας (ανάστροφης ακµής) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και άνω καθώς και σε παιδιατρικούς ασθενείς για τη θεραπεία της ενεργού αρθρίτιδας σχετιζόμενης με ενθεσίτιδα, της σοβαρής χρόνιας ψωρίασης κατά πλάκας, της μέτριας έως σοβαρής ενεργού νόσου του Crohn και της ενεργού πολυαρθρικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας.

Ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος για όλες τις ενδείξεις. http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2017/20170905138802/anx_138802_el.pdf

Σημαντικές πληροφορίες ασφάλειας για το adalimumab στην Ε.Ε.

Το adalimumab αντενδείκνυται σε ασθενείς με ενεργό φυματίωση ή άλλες σοβαρές λοιμώξεις, όπως σήψη, καθώς και ευκαιριακές λοιμώξεις, και σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή καρδιακή ανεπάρκεια (ΝΥΗΑ class III/IV). Επίσης αντενδείκνυται σε ασθενείς με υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε οποιοδήποτε από τα έκδοχα. Η χρήση του adalimumab αυξάνει τον κίνδυνο εμφάνισης σοβαρών λοιμώξεων, οι οποίες σε σπάνιες περιπτώσεις ενδεχομένως να είναι απειλητικές για τη ζωή. Σπάνιες περιπτώσεις λεμφώματος και λευχαιμίας έχουν αναφερθεί σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με adalimumab. Σε σπάνιες περιπτώσεις, έχει παρατηρηθεί ένας επιθετικός τύπος καρκίνου, το ηπατοσπληνικό T-λέμφωμα, ο οποίος συχνά είναι θανατηφόρος. Δεν μπορεί να αποκλειστεί ο κίνδυνος ανάπτυξης κακοηθειών σε ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με TNF-ανταγωνιστές. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες για όλες τις ενδείξεις είναι λοιμώξεις του αναπνευστικού, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, κεφαλαλγία και μυοσκελετικός πόνος.

Σχετικά με την AbbVie

Η AbbVie είναι μία παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία προσανατολισμένη στην έρευνα. Δέσμευση της αποτελεί η ανάπτυξη καινοτόμων, προηγμένων θεραπειών για μερικές  από τις πιο σύνθετες και σοβαρές ασθένειες παγκοσμίως. Αποστολή της εταιρείας είναι να αξιοποιήσει την εμπειρία της, τους αφοσιωμένους ανθρώπους της και την μοναδική προσέγγισή της στην καινοτομία, ώστε να βελτιώσει σημαντικά τις θεραπείες σε πέντε βασικούς θεραπευτικούς τομείς: ανοσολογία, αιματολογία, ογκολογία, ιολογία και νευρολογία. Σε περισσότερες από 75 χώρες, οι εργαζόμενοι της AbbVie εργάζονται καθημερινά για να εξελίξουν τις θεραπευτικές επιλογές για τους ανθρώπους παγκοσμίως. Για επιπλέον πληροφορίες παρακαλούμε επισκεφθείτε το www.abbvie.gr. Ακολουθείστε μας στο @abbvie στο Twitter, Facebook ή το LinkedIn.

Παραπομπές:

1. Ramanan A.V., Dick, A.D., et.al. Adalimumab plus Methotrexate for Uveitis in Juvenile Idiopathic Arthritis. N Engl J Med. 2017;376:1637-46.
2. Palejwala, N.V., Yeh, S. & Angeles-Han, S.T. Current Perspectives on Ophtalmic Manifestations of Childhood Rheumatic Diseases. Curr Rheumatol Rep (2013) 15: 341. doi:10.1007/s11926-013-0341-3.
3. Clarke SL, Sen ES, Ramanan. Juvenile idiopathic arthritis-associated uveitis. Pediatr Rheumatol Online  2016. 14:27. doi: 10.1186/s12969-016-0088-2.
4. Cunningham ET Jr. Uveitis in children. Occular Immunology and Inflammation. 2009. 8:4, 251-261. DOI: 10.1076/ocii.8.4.251.6459.
5. Smith J.A., Mackensen F., Sen H.N., et al. Epidemiology and course of disease in childhood uveitis. Ophthalmology. 2009 Aug;116(8):1544-1551.
6. Bhat, P.V., MD; Goldstein, D.A., MD. Pediatric Anterior Uveitis. Available at: https://www.aao.org/pediatric-center-detail/pediatric-anterior-uveitis. Accessed July 13, 2017
7. HUMIRA [Summary of Product Characteristics]. AbbVie Ltd.; Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_Product_Information/human/000481/WC500050870.pdf. Last updated March 31, 2017. Accessed July 26, 2017.
8. Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA). New Drugs Approved in FY 2013. Available at: http://www.pmda.go.jp/files/000153463.pdf#page=1. Accessed July 26, 2017.
9. Data on File, Adalimumab patients currently treated worldwide Q2 2017.