Σημαντικά τα αποτελέσματα για το nintedanib δίχνει ότι επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με SSc-ILD
Συγγραφέας iator Γράφτηκε στις ,
Η Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε ότι επετεύχθη το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης SENSCIS® .
Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το nintedanib επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με SSc-ILD.
Μελέτη φάσης ΙΙΙ έδειξε ότι το nintedanib επιβραδύνει την έκπτωση πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD) σχετιζόμενη με συστηματική σκλήρυνση[i]
- Τα αποτελέσματα της σημαντικής φάσης ΙΙΙ μελέτης SENSCIS® δημοσιεύθηκαν σήμερα στο περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) και παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ντάλας των ΗΠΑ
- Η διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD) αποτελεί βασική αιτία θνησιμότητας σε ανθρώπους με συστηματική σκλήρυνση (SSc) – γνωστή και ως σκληρόδερμα – και η έλλειψη εγκεκριμένων θεραπευτικών επιλογών συνιστά σημαντική ακάλυπτη ανάγκη[ii],[iii]
- Ο FDA εξέτασε κατά προτεραιότητα την αίτηση για κανονιστική έγκριση του nintedanib σε ασθενείς με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με συστημική σκλήρυνση (SSc-ILD)
Ingelheim, Γερμανία, 27 Μαΐου 2019 – Η Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε σήμερα ότι επετεύχθη το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης SENSCIS®, τη μείωση στον ετήσιο ρυθμό έκπτωσης της βιαίως εκπνεόμενης ζωτικής χωρητικότητας (FVC[1]) σε ασθενείς με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με συστηματική σκλήρυνση (SSc–ILD). Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το nintedanib επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με SSc-ILD σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν nintedanib παρουσίασαν μείωση κατά 44% στο ρυθμό έκπτωσης της πνευμονικής τους λειτουργίας, όπως αυτή μετρήθηκε μέσω αξιολόγησης της FVC σε περίοδο 52 εβδομάδων1. Τα νέα αυτά δεδομένα δημοσιεύθηκαν σήμερα στο περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) και παρουσιάστηκαν στην ιατρική κοινότητα στο Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ντάλας των ΗΠΑ.
Η μελέτη SENSCIS® είναι η μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη που διενεργήθηκε σε ασθενείς με SSc-ILD, μια νόσο για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.1,3,[iv]
Τα αποτελέσματα έδειξαν επίσης ότι το nintedanib είχε προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε σε ασθενείς με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (ΙΠΙ)1, με τη διάρροια να αποτελεί το πιο συχνό ανεπιθύμητο συμβάν. Το nintedanib έχει ήδη λάβει έγκριση για τη θεραπεία της ΙΠΙ σε περισσότερες από 70 χώρες. Τα εν λόγω αποτελέσματα της μελέτης αποτέλεσαν τη βάση για την αίτηση για κανονιστική έγκριση του nintedanib στην SSc-ILD, η οποία υποβλήθηκε από την Boehringer Ingelheim στον FDA και στον ΕΜΑ κατά το πρώτο τρίμηνο του 2019. Ο FDA εξέτασε πρόσφατα κατά προτεραιότητα την συμπληρωματική αίτηση για το nintedanibστην SSc-ILD. Η υποβολή αιτήσεων για κανονιστικά θέματα αποτελεί μέρος της διαρκούς δέσμευσης της εταιρείας για βελτίωση της ζωής των ανθρώπων που ζουν με πνευμονική ίνωση, ειδικότερα εκείνων που επηρεάζονται από σπάνιες νόσους με υψηλό βαθμό ακάλυπτων αναγκών.
Η συστηματική σκλήρυνση, η οποία είναι γνωστή και ως σκληρόδερμα, είναι μία σπάνια μη ιάσιμη αυτοάνοση νόσος που επηρεάζει το συνδετικό ιστό.3,4,[v] Μπορεί να προκαλέσει σκλήρυνση (ίνωση) στο δέρμα, καθώς και σε σημαντικά όργανα, όπως η καρδιά, οι πνεύμονες, ο πεπτικός σωλήνας και τα νεφρά, και μπορεί να έχει απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές.2,3 Το 25% περίπου των ασθενών εμφανίζουν σημαντική πνευμονική προσβολή εντός τριών ετών από τη διάγνωση.[vi] Όταν η συστηματική σκλήρυνση επηρεάσει τους πνεύμονες μπορεί να προκαλέσει διάμεση πνευμονοπάθεια, η οποία αποτελεί βασική αιτία θνησιμότητας μεταξύ των ανθρώπων με συστηματική σκλήρυνση, στην οποία οφείλεται περίπου το ένα τρίτο των θανάτων.2,3,[vii],[viii]
Η μελέτη SENSCIS®, μία φάσης ΙΙΙ διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, συμπεριέλαβε 576 ασθενείς από περισσότερες από 32 χώρες. Το πρωτεύον τελικό σημείο ήταν ο ετήσιος ρυθμός έκπτωσης της FVC σε mL σε περίοδο 52 εβδομάδων.1 Στο τέλος της διάρκειας 52 εβδομάδων μελέτης, οι ασθενείς που λάμβαναν nintedanib είχαν προσαρμοσμένο ετήσιο ρυθμό έκπτωσης της FVC (mL/έτος) -52,4 με nintedanib έναντι -93,3 με εικονικό φάρμακο (απόλυτη διαφορά 41,0 mL/έτος [95% CI 2,9, 79,0], p=0,04). Αυτό αντιστοιχεί σε σχετική διαφορά της τάξης του 44% στη μείωση της έκπτωσης της πνευμονικής λειτουργίας1, αποτέλεσμα παρόμοιο με το αντίστοιχο των μελετών Φάσης ΙΙΙ INPULSIS® για την ΙΠΙ.12 Η FVC αποτελεί καθιερωμένο τρόπο μέτρησης της πνευμονικής λειτουργίας. Καθώς εξελίσσεται η ΙΠΙ, η πνευμονική λειτουργία μειώνεται σταδιακά και με μη αναστρέψιμο τρόπο.[ix]
«Τα αποτελέσματα της μελέτης SENSCIS φέρνουν θετικά νέα στους ανθρώπους που ζουν με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με σκληρόδερμα και στους ιατρούς τους, επειδή επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες», εξηγεί ο Καθηγητής Oliver Distler, Καθηγητής Ρευματολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ζυρίχης, και επικεφαλής ερευνητής της μελέτης. «Η μείωση κατά 44% στην έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας υποδεικνύει σημαντική επιβράδυνση στην εξέλιξη της νόσου. Το nintedanib μπορεί να αλλάξει σημαντικά τις ζωές των ανθρώπων που πάσχουν από την εν λόγω σπάνια και συχνά απειλητική για τη ζωή ασθένεια.»
«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε τα θετικά αποτελέσματα της σημαντικής μελέτης SENSCIS, τα οποία συμφωνούν σε μεγάλο βαθμό με τη βάση δεδομένων της ΙΠΙ και αποτέλεσαν τη βάση για τις πρόσφατες αιτήσεις που υπέβαλε η Boehringer Ingelheim στον FDA και στον ΕΜΑ για ρυθμιστική έγκριση του nintedanib το Φεβρουάριο και το Μάρτιο του 2019», αναφέρει η Δρ. Susanne Stowasser, Αν. Επικεφαλής Τομέα Αναπνευστικών Παθήσεων, στη Boehringer Ingelheim. «Οι ινωτικές πνευμονοπάθειες, συμπεριλαμβανομένης της SSc-ILD, εξακολουθούν να έχουν δραματικές επιπτώσεις στις ζωές των ασθενών, και το επίκεντρο της προσοχής μας παραμένει στην ανάπτυξη θεραπειών για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών σε τομείς με σημαντικές ακάλυπτες ανάγκες.»
Η Μελέτη SENSCIS®
Η μελέτη SENSCIS® ήταν η μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη που διενεργήθηκε σε ασθενείς με SSc-ILD, και συμπεριέλαβε 576 ασθενείς από περισσότερες από 32 χώρες, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών, του Καναδά, της Κίνας, της Ιαπωνίας, της Γερμανίας, της Γαλλίας και του Ηνωμένου Βασιλείου.
Το πρωτεύον τελικό σημείο ήταν ο ετήσιος ρυθμός έκπτωσης της πνευμονικής λειτουργίας όπως μετρήθηκε μέσω αξιολόγησης της FVC (mL/έτος) σε περίοδο 52 εβδομάδων.1Η μελέτη συνέλλεξε επίσης δεδομένα από άλλες εκδηλώσεις της νόσου, με βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που αφορούν στο πάχος του δέρματος όπως μετράται μέσω απόλυτων αλλαγών από την έναρξη στην τροποποιημένη βαθμολογία δέρματος Rodnan (mRSS) και στη σχετιζόμενη με την υγεία ποιότητα ζωής, όπως μετράται μέσω της συνολικής βαθμολογίας του Ερωτηματολογίου Αναπνευστικών Παθήσεων St. George (SGRQ) την εβδομάδα 52.1 Τα κριτήρια ένταξης περιλάμβαναν διάγνωση της συστηματικής σκλήρυνσης με εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων που δεν κατατάσσονται στα συμπτώματα Raynaud εντός 7 ετών, διάμεση πνευμονοπάθεια επιβεβαιωμένη μέσω υπολογιστικής τομογραφίας υψηλής ευκρίνειας, και ίνωση που επηρεάζει τους πνεύμονες σε ποσοστό τουλάχιστον 10%, προβλεπόμενη FVC 40% τουλάχιστον, και ικανότητα διάχυσης (DLco) 30-89% της προβλεπομένης.[2],1 Ασθενείς υπό σταθερή θεραπεία με μυκοφαινολάτη ή μεθοτρεξάτη και/ή οι οποίοι λάμβαναν έως 10 mg/ημέρα πρεδνιζόνη μπορούσαν να συμμετέχουν στη μελέτη.1
Nintedanib
Το nintedanib έχει ήδη λάβει έγκριση σε περισσότερες από 70 χώρες για τη θεραπεία ασθενών με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (ΙΠΙ), μία χρόνια και τελικά θανατηφόρο νόσο, η οποία χαρακτηρίζεται από έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας. Περισσότεροι από 70.000 άνθρωποι λαμβάνουν θεραπεία με nintedanib.
Περαιτέρω πληροφορίες για τη συστηματική σκλήρυνση
Η συστηματική σκλήρυνση αποτελεί μία σπάνια νόσο, η οποία εκτιμάται ότι επηρεάζει 15 έως 24 στους 100.000 ανθρώπους στην Ευρώπη.[x] Επειδή το σκληρόδερμα επηρεάζει το συνδετικό ιστό, τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν σε οποιοδήποτε μέρος του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του δέρματος, των μυών, των αιμοφόρων αγγείων και άλλων οργάνων, γεγονός που καθιστά δύσκολη τη διάγνωσή του. 2,3,[xi] Η νόσος προσβάλλει τις γυναίκες σε ποσοστό τετραπλάσιο σε σχέση με τους άνδρες, και εμφανίζεται συνήθως σε νεαρή ηλικία, μεταξύ 25 και 55 ετών.11
Boehringer Ingelheim
Η βελτίωση της υγείας των ανθρώπων και των ζώων αποτελεί τον στόχο της φαρμακευτικής εταιρείας με γνώμονα την έρευνα Boehringer Ingelheim. Για την επίτευξη του στόχου αυτού, η έμφαση δίνεται σε ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχουν διαθέσιμες σήμερα ικανοποιητικές θεραπευτικές επιλογές. Η εταιρεία, συνεπώς, επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, οι οποίες μπορούν να παρατείνουν τη ζωή των ασθενών. Στον τομέα της υγείας των ζώων, η Boehringer Ingelheim εστιάζει ιδιαίτερα στην προχωρημένη πρόληψη.
Η Boehringer Ingelheim είναι μία από τις 20 μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες παγκοσμίως και παραμένει από την ίδρυσή της, το 1885, έως σήμερα, οικογενειακή επιχείρηση. Μέρα με τη μέρα, οι περίπου 50.000 εργαζόμενοί της δημιουργούν αξία μέσω καινοτομίας στους επιχειρηματικούς τομείς φαρμακευτικών σκευασμάτων για ανθρώπους, υγείας των ζώων και βιολογικών φαρμακευτικών προϊόντων. Οι καθαρές πωλήσεις της Boehringer Ingelheim κατά το έτος 2018, ανήλθαν περίπου στα 17,5 δισεκατομμύρια ευρώ. Τα έξοδα για την έρευνα και ανάπτυξη ύψους περίπου 3,2 δισεκατομμυρίων ευρώ αντιστοιχούν στο 18,1 τοις εκατό των καθαρών πωλήσεων.
Ως οικογενειακή επιχείρηση, η Boehringer Ingelheim προγραμματίζει με γνώμονα τις επόμενες γενεές και εστιάζει στην μακροχρόνια επιτυχία. Η εταιρεία επομένως στοχεύει στην οργανική ανάπτυξη μέσω των δικών της πόρων, με ταυτόχρονο άνοιγμα σε συνεργασίες και στρατηγικές συμμαχίες στον τομέα της έρευνας. Η Boehringer Ingelheim φυσιολογικά αναλαμβάνει την ευθύνη απέναντι στην ανθρωπότητα και το περιβάλλον σε κάθε τομέα στον οποίο δραστηριοποιείται.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την εταιρεία Boehringer Ingelheim μπορείτε να βρείτε στην ιστοσελίδα http://www.boehringer-ingelheim.com ή στην ετήσια έκθεσή μας:
[1]FVC είναι η βιαίως εκπνεόμενη ζωτική χωρητικότητα, καθιερωμένος τρόπος μέτρησης της πνευμονικής λειτουργίας
b Τρόπος μέτρησης του βαθμού στον οποίο το οξυγόνο διέρχεται από τους θύλακες αέρα των πνευμόνων στο αίμα
[i] Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076
[ii] Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
[iii] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019.
[iv] Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13.
[v] Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2017;76(8):1327–39.
[vi] McNearney TA, et al. Pulmonary involvement in systemic sclerosis: associations with genetic, serologic, sociodemographic, and behavioural factors. Arthritis Rheum. 2007;57(2):318–326.
[vii] Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis. 2010;69(10):1809–15.
[viii] Steen VD, et al. Changes in causes of death in systemic sclerosis, 1972-2002. Ann Rheum Dis. 2007;66(7):940–4.
[ix] Ley B, et al. Clinical course and prediction of survival in idiopathic pulmonary fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2011;183:431–440.
[x] Mayes MD. Scleroderma epidemiology. Rheum Dis Clin North Am. 2003;29(2):239–54.
[xi] Scleroderma Foundation. What is scleroderma? Available at: http://www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.V%20hgSaPlViko. Last accessed March 2019.
12 OFEV® Summary of Product Characteristics-October 2018. Boehringer Ingelheim International GmbH.
