Η Novartis λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το tisagenlecleucel

Συγγραφέας iatorκλείσιμοΣυγγραφέας: iator Όνομα: Ιάτωρ
Email: info@iator.gr
Site: http://www.iator.gr
Site 2: http://www.iator.biz

Πληροφορίες: Ιάτωρ "ο γιατρός, θεραπευτής" Διαδικτυακό Περιοδικό ΥγείαςΠροβολή άρθρων του συγγραφέα Γράφτηκε στις 19 Ιουλίου 2018,

για την αντιμετώπιση δύο επιθετικών αιματολογικών καρκίνων, γεγονός που σηματοδοτεί σημαντική ιατρική εξέλιξη για τους ασθενείς στην Ευρώπη.

• • Η πρώτη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για μια θεραπεία με Τ λεμφοκύτταρα με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (θεραπεία CAR-T κυττάρων) σε δύο διαφορετικές ενδείξεις – διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) σε ενήλικες και B οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία σε παιδιά (B-cell ALL)

• Αίτηση για την Άδεια Κυκλοφορίας (MAA) με βάση τις παγκόσμιες CAR-T κλινικές μελέτες-ορόσημο , ELIANA και JULIET, τις μόνες μελέτες εγκρισης CAR-T, στις οποίες περιλαμβάνονται Ευρωπαίοι ασθενείς

• Το tisagenlecleucel της Novartis έχει καταδείξει ισχυρά και με διάρκεια ποσοστά ανταπόκρισης και ένα σταθερό προφίλ ασφαλείας

• Η γνωμοδότηση φέρνει την Novartis πιο κοντά στο να διαθέσει το tisagenlecleucel στην ΕΕ σε ασθενείς που έχουν ανάγκη νέες θεραπευτικές επιλογές

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έδωσε θετική γνωμοδότηση για την έγκριση του tisagenlecleucel (γνωστό στο παρελθόν με την ονομασία CTL019) – μιας καινοτόμου εφάπαξ θεραπείας που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου. Η θετική γνωμοδότηση συμπεριλαμβάνει δύο κακοήθειες Β κυττάρων: Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) που είναι ανθεκτική, υποτροπιάζουσα μετά από μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή σε ασθενείς ηλικίας μέχρι 25 ετών, και διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) που παρουσιάζει υποτροπή ή ανθεκτικότητα (r/r) έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστημικής θεραπείας σε ενήλικες.

«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το tisagenlecleucel αποτελεί ορόσημο για τους παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους στην Ευρώπη», ανέφερε η Liz Barrett, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis. «Αυτή η θεραπεία που αλλάζει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, βοηθά στην αντιμετώπιση μιας σημαντικής ακάλυπτης ανάγκης και η Novartis είναι υπερήφανη που η ηγετική θέση μας στην καινοτομία των CAR-T κυττάρων θα κάνει ουσιαστική διαφορά στους ασθενείς στην ΕΕ».

Σε περίπτωση που εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το tisagenlecleucel θα είναι η πρώτη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα που θα είναι διαθέσιμη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για δύο αιματολογικές κακοήθειες: για το Διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) και για την Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cell ALL).

Τόσο η B-cell ALL όσο και το DLBCL είναι επιθετικές κακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας μεταξύ παιδιών1, και για αυτούς τους ασθενείς που υποτροπιάζουν, η πρόγνωση είναι πτωχή2. Αυτό το χαμηλό ποσοστό επιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς μπορούν να υποβληθούν σε διάφορες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η χημειοθεραπεία, η ακτινοθεραπεία, η στοχευμένη θεραπεία ή η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και τονίζει την ανάγκη νέων θεραπευτικών επιλογών. Το Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (DLBCL) είναι η συνηθέστερη μορφή Λεμφώματος Μη Hodgkin, που αντιστοιχεί σε ποσοστό μέχρι και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως3. Για τους ασθενείς με υποτροπή ή για όσους δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία, υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών λόγω μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της αυτόλογης μεταμόσχευσης4.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται σε δύο βασικές, διεθνείς, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης ΙΙ με χορηγό τη Novartis, την ELIANA και την JULIET, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από την Ευρώπη, τις ΗΠΑ, την Αυστραλία, τον Καναδά και την Ιαπωνία.

Η συνεργασία της Novartis και του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια έχει οδηγήσει σε ιστορικά ορόσημα στη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα από το 2012, στα οποία συγκαταλέγονται η έναρξη των πρώτων, διεθνών δοκιμών με CAR-T κύτταρα, ο χαρακτηρισμός PRIME (Φάρμακο Προτεραιότητας) που έχει δοθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων στο tisagenlecleucel για παιδιατρικούς ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cell ALL) και η έγκριση του tisagenlecleucel για δύο διακριτές ενδείξεις από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Ηνωμένων Πολιτειών.

«Το tisagenlecleucel ήδη αλλάζει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε συγκεκριμένους τύπους λευχαιμίας και λεμφώματος στις Ηνωμένες Πολιτείες και μας δείχνει ότι οι εξατομικευμένες κυτταρικές θεραπείες αποτελούν ένα εξαιρετικά ισχυρό εργαλείο στον αγώνα κατά του καρκίνου», είπε ο Carl June, MD, Καθηγητής στην Έδρα Ανοσοθεραπείας Richard W. Vague στο Τμήμα Παθολογοανατομίας και Εργαστηριακής Ιατρικής και Διευθυντής του Κέντρου Κυτταρικών Ανοσοθεραπειών στο Ογκολογικό Κέντρο Abramson. «Χαιρόμαστε ιδιαίτερα που βλέπουμε ότι, μέσω της συνεργασίας μας με τη Novartis, οι γιατροί σε περισσότερες χώρες ανά τον κόσμο μπορούν να χρησιμοποιήσουν αυτή την καινοτόμο και πρωτοποριακή θεραπεία CAR-T κυττάρων για να βελτιώσουν την έκβαση της θεραπείας των ασθενών τους».

Η ELIANA είναι η πρώτη παιδιατρική, διεθνής προς έγκριση μελέτη   θεραπείας με CAR-T κύτταρα, δίνοντας θεραπεία σε ασθενείς σε 25 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες, στον Καναδά, στην Αυστραλία, στην Ιαπωνία και σε χώρες της ΕΕ, στις οποίες περιλαμβάνονται οι  Αυστρία, Βέλγιο, Γαλλία, Γερμανία, Ισπανία, Ιταλία και Νορβηγία. Η JULIET είναι η πρώτη πολυκεντρική, διεθνής προς έγκριση μελέτη για το tisagenlecleucel σε ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικό/υποτροπιάζον Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (r/r DLBCL).

Η JULIET είναι επίσης η μεγαλύτερη, διεθνής μελέτη που αξιολογεί τη θεραπεία με CAR-T κύτταρα σε ασθενείς με DLBCL, στην οποία συμμετέχουν ασθενείς από 27 ερευνητικά κέντρα σε 10 χώρες και συγκεκριμένα στις Ηνωμένες Πολιτείες, στον Καναδά, στην Αυστραλία, στην Ιαπωνία και σε χώρες της ΕΕ, στις οποίες περιλαμβάνονται οι Αυστρία, Γαλλία, Γερμανία, Ιταλία, Νορβηγία και Ολλανδία.

Η πλατφόρμα παραγωγής CAR-T κυττάρων της Novartis περιλαμβάνει την κρυοσυντήρηση, (τη διαδικασία κατάψυξης κυττάρων που έχουν ληφθεί από τον ίδιο τον ασθενή προκειμένου να συντηρηθούν), γεγονός που δίνει στους ιατρούς την ευελιξία να αποφασίσουν πότε θα πραγματοποιήσουν τη λήψη κυττάρων του ασθενούς και την έγχυση του tisagenlecleucel με βάση την κατάσταση κάθε ασθενούς, και επιτρέπει την εξατομικευμένη προσέγγιση της θεραπείας σε παγκόσμια κλίμακα.

«Η σημερινή θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) σηματοδοτεί μια πραγματικά συναρπαστική στιγμή για όσους έχουν πληγεί από αυτούς τους δύο τύπους προχωρημένων και επιθετικών κακοηθειών των Β κυττάρων», ανέφερε ο Δρ. Ulrich Jäger, Καθηγητής Αιματολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Βιέννης και Επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας στο Γενικό Νοσοκομείο της Πόλης της Βιέννης. «Οι Ευρωπαίοι ασθενείς και ιατροί περιμένουν με ανυπομονησία τον ερχομό του tisagenlecleucel, καθώς θα επιφέρει σημαντική πρόοδο στο θεραπευτικό τοπίο για αυτούς τους ασθενείς με πτωχή πρόγνωση».

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τώρα τη σύσταση της CHMP, προκειμένου να εκδώσει την τελική της απόφαση, η οποία θα ισχύει για το σύνολο των 28 κρατών μελών της ΕΕ καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

«Αυτή η απόφαση της CHMP φέρνει μια καινοτόμο επιλογή πιο κοντά στους Ευρωπαίους ασθενείς οι οποίοι έχουν εξαντλήσει τις περισσότερες από τις εναλλακτικές θεραπείες», δήλωσε ο Zack Pemberton-Whiteley, Πρόεδρος του Διεθνούς Δικτύου Υποστήριξης για την Οξεία Λευχαιμία και Διευθυντής Εκστρατειών και Υποστήριξης στην οργάνωση Leukaemia Care. «Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η θεραπεία CAR-T κυττάρων μπορεί να είναι κατάλληλη για περιορισμένη ομάδα ασθενών. Η συνεργασία με τους επαγγελματίες υγείας προκειμένου να επιτευχθεί η ασφαλής και έγκαιρη πρόσβαση στη θεραπεία για όσους τη χρειάζονται θα είναι ζωτικής σημασίας».

Επιπλέον αιτήσεις για την έγκριση του tisagenlecleucel εξετάζονται από τις ρυθμιστικές αρχές στον Καναδά, στην Ελβετία, στην Αυστραλία και στην Ιαπωνία.

Σχετικά με την CAR-T θεραπεία

Η θεραπεία με CAR-T κύτταρα είναι διαφορετική από τα συνήθη μικρά μόρια ή τις βιολογικές θεραπείες επειδή παράγεται για τον κάθε  ασθενή ξεχωριστά χρησιμοποιώντας τα δικά του κύτταρα.  Κατά τη διαδικασία της θεραπείας, λαμβάνονται τα Τ λεμφοκύτταρα από το αίμα του ασθενούς και επαναπρογραμματίζονται στο εργαστήριο ώστε να δημιουργηθούν Τ κύτταρα που έχουν κωδικοποιηθεί γενετικά ώστε να αναγνωρίζουν και να καταπολεμούν τα καρκινικά κύτταρα του ασθενούς και άλλα Β κύτταρα που εκφράζουν ένα συγκεκριμένο αντιγόνο.

Ηγετική θέση της Novartis στην Ανοσο-Ογκολογία

Η Novartis βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ερευνητικής ανοσοκυτταρικής θεραπείας, ως η πρώτη φαρμακευτική εταιρεία η οποία έχει ξεκινήσει παγκόσμιες δοκιμές με CAR-T κύτταρα, έχει επενδύσει σημαντικά στην έρευνα των CAR-T και έχει συνεργαστεί με πρωτοπόρους του κλάδου. Το tisagenlecleucel, η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία CAR-T κυττάρων, είναι ο ακρογωνιαίος λίθος αυτής της στρατηγικής. Προγράμματα ενεργούς έρευνας βρίσκονται σε εξέλιξη, τα οποία στοχεύουν άλλες αιματολογικές κακοήθειες και συμπαγείς όγκους και περιλαμβάνουν προσπάθειες που εστιάζονται στα επόμενης γενιάς CAR-T κύτταρα με εξελιγμένα προγράμματα παραγωγής και γονιδιακά επεξεργασμένα κύτταρα.

Δήλωση Αποποίησης Ευθύνης

Το συγκεκριμένο δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις πρόβλεψης» (forward-looking statements), όπως ο όρος αυτός ορίζεται από την Πράξη Αναθεώρησης σχετικά με Προσφυγή στο Δικαστήριο για Ιδιωτικούς Τίτλους (Private Securities Litigation Reform Act) του 1995 των Ηνωμένων Πολιτειών. Οι δηλώσεις πρόβλεψης σε γενικές γραμμές μπορούν να αναγνωρίζονται από τη χρήση λέξεων όπως «δυνάμει», «μπορεί», «θα», «σχεδιάζει», «αναμένει», «προβλέπει», «προσβλέπει», «πιστεύει», «δεσμεύεται», «ερευνητικό», «στο πρόγραμμα», «έναρξη», «υπό εξέταση», «στρατηγική», «υπό εξέλιξη», «επόμενης γενιάς» ή παρόμοιους όρους ή από ρητές ή υπονοούμενες συζητήσεις που αφορούν στις πιθανές εγκρίσεις διάθεσης, στις νέες ενδείξεις ή στη νέα σήμανση για το tisagenlecleucel και τα άλλα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα που αναφέρονται στο παρόν δελτίο τύπου, που αφορούν στη δυνατότητα να αναπτυχθεί και να διατηρηθεί η εμπορική παραγωγή του tisagenlecleucel και των κατά τα ως άνω άλλων προϊόντων, ή που αφορούν σε ενδεχόμενα μελλοντικά έσοδα από το tisagenlecleucel και από τα κατά τα ως άνω άλλα προϊόντα. Δεν θα πρέπει να εμπιστεύεστε άκριτα αυτές τις δηλώσεις. Οι κατά τα ως άνω δηλώσεις πρόβλεψης βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας που αφορούν σε μελλοντικές εξελίξεις και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Σε περίπτωση που ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή αυτές τις αβεβαιότητες πραγματοποιηθούν, ή σε περίπτωση που οι υποκείμενες υποθέσεις αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφοροποιούνται σημαντικά από εκείνα που προβάλλονται στις δηλώσεις πρόβλεψης. Δεν είναι δυνατόν να υπάρξει καμία εγγύηση ότι το tisagenlecleucel ή τα άλλα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου θα αποτελέσουν αντικείμενο υποβολής αίτησης ή ότι θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή σήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή. Ούτε είναι δυνατόν να υπάρξει καμία εγγύηση ότι η Novartis θα έχει τη δυνατότητα να αναπτύξει και να διατηρήσει την εμπορική παραγωγή του tisagenlecleucel ή των άλλων προϊόντων που αναφέρονται στο παρόν δελτίο τύπου ή ότι θα έχει τη δυνατότητα να διατηρήσει επιτυχώς δίκτυο θεραπευτικών κέντρων που θα προσφέρουν το tisagenlecleucel ή τα κατά τα ως άνω άλλα προϊόντα. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι το tisagenlecleucel ή τα κατά τα ως άνω άλλα προϊόντα θα είναι εμπορικά διαθέσιμα στο μέλλον. Ειδικότερα, οι προσδοκίες μας που αφορούν στα εν λόγω θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από τη δυνατότητά μας να αναπτύξουμε και να διατηρήσουμε την εμπορική παραγωγή και να διατηρήσουμε δίκτυο θεραπευτικών κέντρων, από τις αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και στην ανάπτυξη, περιλαμβανομένων και των αποτελεσμάτων κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, των ενεργειών ή των καθυστερήσεων των ρυθμιστικών αρχών ή των κρατικών κανονισμών εν γένει, των διεθνών τάσεων ως προς τον περιορισμό του κόστους των υπηρεσιών υγείας, περιλαμβανομένων και των πιέσεων τιμολόγησης και αποζημίωσης από την κυβέρνηση, τους φορολογούμενους και το ευρύ κοινό, της ικανότητάς μας να λάβουμε ή να διατηρήσουμε την προστασία των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας, των συγκεκριμένων προτιμήσεων συνταγογράφησης ιατρών και ασθενών, των γενικότερων πολιτικών και οικονομικών συνθηκών, θεμάτων ασφάλειας, ποιότητας ή παραγωγής, πιθανών ή πραγματικών περιπτώσεων παραβίασης της ασφάλειας και του απορρήτου δεδομένων, ή προβλημάτων στα συστήματα πληροφορικής που διαθέτουμε, ή άλλων κινδύνων και παραγόντων που αναφέρονται στην τρέχουσα έκδοση του εντύπου Form 20-F της Novartis AG που έχει καταχωρισθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των Ηνωμένων Πολιτειών (US Securities and Exchange Commission). Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου με σημερινή ημερομηνία και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει οποιεσδήποτε δηλώσεις πρόβλεψης που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου συνεπεία νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλων λόγων.

Λίγα Λόγια για τη Novartis

Η Novartis παρέχει καινοτόμες λύσεις στον τομέα της υγείας που καλύπτουν τις εξελισσόμενες ανάγκες των ασθενών και της κοινωνίας. Με έδρα στη Βασιλεία της Ελβετίας, η Novartis προσφέρει ένα διαφοροποιημένο χαρτοφυλάκιο για την καλύτερη δυνατή κάλυψη των εν λόγω αναγκών: καινοτόμα φάρμακα, οφθαλμιατρικά προϊόντα και χαμηλού κόστους γενόσημα και βιοομοειδή φάρμακα.  Η Novartis κατέχει ηγετική θέση παγκοσμίως σε αυτούς τους τομείς.  Το 2017, ο Όμιλος σημείωσε καθαρές πωλήσεις ύψους 49.1  δις δολαρίων ΗΠΑ, ενώ οι δαπάνες Έρευνας και Ανάπτυξης σε ολόκληρο τον Όμιλο ανήλθαν σε 9,0 δις δολάρια ΗΠΑ περίπου. Οι εταιρείες του Ομίλου Novartis απασχολούν περίπου 124.000 συνεργάτες πλήρους απασχόλησης. Τα προϊόντα της Novartis είναι διαθέσιμα σε περίπου 155 χώρες σε ολόκληρο τον κόσμο.

Στην Ελλάδα, η Novartis (Hellas) Α.Ε.Β.Ε. δραστηριοποιείται στα συνταγογραφούμενα φαρμακευτικά ιδιοσκευάσματα. Τα κεντρικά γραφεία βρίσκονται στη Μεταμόρφωση Αττικής και απασχολούνται 500 περίπου άτομα.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη Novartis:

Website: www.novartis.gr

Facebook page: https://www.facebook.com/NovartisHellas/

Twitter: http://twitter.com/novartis

YouTube channel: Novartis Hellas

Παραπομπές

1. World Health Organization and European Environment and Health Information System, “Incidence of Childhood Leukaemia.” December 2009. Available at: http://www.euro.who.int/__data/assets/pdf_file/0005/97016/4.1.-Incidence-of-childhood-leukaemia-EDITED_layouted.pdf. Accessed June 2018.
2. Ronson, A., Tvito, A., Rowe, JM., “Treatment of Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults.” Current Oncology Reports, 2016 Jun;18(6):39. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27207612. Accessed June 2018.
3. World Health Organization. Diffuse large B-cell lymphoma. Review of cancer medicines on the WHO list of essential medicines. Available at: http://www.who.int/selection_medicines/committees/expert/20/applications/DiffuseLargeBCellLymphoma.pdf. Accessed June 2018.
4. Crump M, Neelapu S, Farooq U, Van Den Neste E, Kuruvilla J et al. (2017) Outcomes in refractory diffuse large B-cell lymphoma: results from the international SCHOLAR-1 study. Blood. E-pub ahead of print August 03. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-03-769620. Accessed June 2018.