Εγκρίθηκε η κυκλοφορία ελιγουστάτης για ασθενείς της νόσου Gaucher
Συγγραφέας iator Γράφτηκε στις ,
Σε ανακοίνωσή της η Gengyme, εταιρεία του Ομίλου Sanofi, ενημερώνει ότι εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) η κυκλοφορία της ελιγλουστάτης, μιας μορφής θεραπείας πρώτης γραμμής για ορισμένους από τους ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο Gaucher τύπου 1.
Η ελιγλουστάτη είναι ένα ανάλογο κεραμιδίου που αναστέλλει ισχυρά και με εξαιρετική ειδικότητα τη συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου, εμφανίζοντας εκτενή κατανομή στους ιστούς, συμπεριλαμβανομένου του μυελού των οστών. Μειώνει την παραγωγή του γλυκοσυλοκεραμιδίου, της ουσίας που συσσωρεύεται στα κύτταρα και στους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher τύπου 1.
Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης, το μεγαλύτερο κλινικό ερευνητικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ στη νόσο Gaucher Τύπου 1, με συμμετοχή περίπου 400 ασθενών από 29 χώρες.
Η ελιγλουστάτη εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ τον Αύγουστο του 2014 και εξετάζεται από άλλες ρυθμιστικές αρχές παγκοσμίως. Αναμένεται ότι η ελιγλουστάτη θα είναι εμπορικά διαθέσιμη στις χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης στις αρχές του 2015.
Τι είναι η νόσος Gaucher
Πρόκειται για μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότερα από 10.000 άτομα παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher εμφανίζουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της όξινης β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση), που διασπά ένα συγκεκριμένο τύπο λιπιδίου. Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (τα ονομαζόμενα κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Το αποτέλεσμα αυτής της συσσώρευσης κυττάρων Gaucher μπορεί να είναι διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος, αναιμία, υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσο των οστών και έναν αριθμό άλλων σημείων και συμπτωμάτων. Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον εγκέφαλο.
